基因治疗工具
基于病毒载体的基因治疗和RNA治疗近年来取得了重大进展。
基于我们的生物发光技术平台，蛋白质组学和基因组学工具，我们开发了新颖的解决方案，以帮助加速您的基因治疗开发。浏览此页面以了解更多信息，并在我们继续添加新的解决方案时经常查看。
基因疗法简介
基因组的突变和缺失会导致许多严重的失调和疾病。基因治疗研究的目标是创造一种治疗方法，通过插入遗传物质来纠正或取代突变或缺失的基因，或通过调节目标基因的表达来纠正这些基因组错误。基因治疗研究中使用了几种不同的递送机制，包括病毒载体和脂质纳米颗粒。
病毒载体
病毒载体是一种有吸引力的基因治疗传递机制，因为它们的天然感染性使它们具有较高的细胞摄取。两种最常见的病毒载体是腺相关病毒(AAV)和慢病毒(LV)。这些向量具有独特的特性，可以用于不同的应用。
AAV载体是非整合病毒，这意味着它们不与宿主细胞的基因组整合，并且具有导致短暂治疗性基因表达的偶发表达。相反，LV载体整合病毒，导致永久、稳定的治疗性基因表达。LV载体可以容纳相对较大的靶基因，而AAV载体仅限于4kb或更小的基因。
RNA治疗
基于RNA的技术可以用于基因治疗，以DNA、RNA和蛋白质为靶点，以及表达蛋白质。对于靶向核酸，RNA疗法可以leyu体育靠谱吗使用单链反义寡核苷酸(ASOs)，或者使用小双链分子如小干扰RNA (sirna)或微RNA (miRNAs)靶向RNA干扰(RNAi)途径。
ASOs和RNAi都可以通过阻止mRNA翻译(ASOs)或降解mRNA (RNAi)来中断翻译过程。RNA疗法也可以使用RNA适体来靶向蛋白质，RNA适体与蛋白质上的特定位点结合并调节其功能。最后，正在探索将mRNA疗法用于针对癌症和传染病的疫苗。